2021 年 7 月 23 日， 国家药品监督管理局（NMPA）正式批准由上海济煜医药科技有限公司代理申报的磷酸索立德吉胶囊在国内上市。这是中国首个批准用于治疗局部晚期基底细胞癌（Basal Cell Carcinoma，BCC）的靶向药物，将为广大 BCC 患者和家庭提供全新的治疗选择。

关于磷酸索立德吉胶囊

磷酸索立德吉胶囊（Sonidegib Phosphate Capsule）是一款口服 Hedgehog（Hh）通路抑制剂，用于治疗不宜手术或放疗，以及手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞癌（laBCC）成年患者。Hh 信号通路作为一条经典的细胞信号通路，控制着胚胎发育及组织再生，其异常激活可能会诱发以 BCC 和成神经细胞瘤为代表的多种癌症。磷酸索立德吉可与 Hh 信号转导通路的跨膜蛋白 Smoothened（SMO）结合，并对其产生抑制，从而发挥抗肿瘤作用。

Hedgehog 通路 [1]

2015 年 7 月 24 日，磷酸索立德吉获得美国 FDA 加速批准上市 ，用于治疗手术或放疗后复发的 laBCC，或不能手术或放疗的 BCC 患者；2015 年 8 月 14 日在欧盟获准上市。2016 年 12 月太阳药业（SUN PHARMA）宣布以 1.75 亿美元从诺华（Novartis）获得该药全球权益。

2018 年 11 月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）将磷酸索立德吉纳入第一批临床急需境外新药名单。2020 年 1 月，济民可信集团与太阳药业达成合作，获得磷酸索立德吉胶囊在大中华区（包括中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区及台湾）的开发及商业化权益。2021 年 2 月，上海济煜医药科技有限公司递交磷酸索立德吉的新药上市申请，3 月初被 CDE 纳入优先审评，并在 5 个月内获得批准，实现了本品在国内快速获批上市。

关于 BOLT 研究

此次磷酸索立德吉国内获批，是基于一项名为 BOLT（NCT01327053）的国际多中心、随机、双盲 II 期研究 [2]，该研究在 230 例局部晚期基底细胞癌（laBCC，n=194）或转移性基底细胞癌（mBCC，n=36）成人患者中开展，评估了磷酸索立德吉的有效性和安全性，研究对象来自 12 个国家的 58 个研究中心。患者按 2:1 比例随机接受口服磷酸索立德吉 800 mg 或 200 mg，每日 1 次。研究结果显示，第 30 个月时，随机接受每日 200mg 磷酸索立德吉治疗的 laBCC 患者客观缓解率（ORR）为 56.1%，完全缓解率（CR）为 21.2%，中位缓解持续时间为 26.1 个月，2 年总体生存率（OS）为 93.2%，且 200mg 的安全性要优于 800mg。

关于基底细胞癌

基底细胞癌是最常见的皮肤肿瘤，约占非黑素瘤性皮肤肿瘤的 80%，其中相当一部分患者（包括局限性的晚期 BCC 和转移性 BCC）因长期缺乏临床治疗药物，面临高度毁容并可能危及生命。随着 Hedgehog 通路在 BCC 发生及发展中的机制得以揭示，新型药物 Hedgehog 通路抑制剂如磷酸索立德吉得到了充分的开发与应用，为 BCC 的临床治疗带来了巨大的发展 [3]，为 BCC 患者带来了希望与福音！

关于上海济煜医药科技有限公司

上海济煜医药科技有限公司为济民可信集团全资子公司，负责该集团新药研发的规划与实施，遵循 “以创新为引领、患者需求为导向” 的理念，致力于成为具有全球影响力的药物研发中心，其研发管线涵盖生物大分子创新药、化学小分子创新药、新型中药、复杂仿制及高端制剂。

济民可信集团创建于 1999 年，总部位于中国南昌，产品管线覆盖肾病、肿瘤、心脑血管、呼吸抗感染、疼痛五大疾病领域，致力于为患者提供高质量的药品和创新医药解决方案。作为中国领先的大型现代制药集团之一，济民可信集团连续多年位列中国医药工业百强前十。

参考文献

[1] Medscape 网站：https://www.medscape.org/viewarticle/750440

[2] Lear JT, et al. Long-term efficacy and safety of sonidegib in patients with locally advanced and metastatic basal cell carcinoma: 30-month analysis of the randomized phase 2 BOLT study. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2018 Mar;32(3):372-381.

[3] 戴洁等. 以 Hedgehog 信号通路为靶向治疗皮肤基底细胞癌的研究进展 [J]. 临床皮肤科杂志,2020,49(12):762-764

（推广）

来源：新华财经